[해외서 금맥캐는 K바이오]동아쏘시오 비밀병기 레바티오,30조 시장 정조준⑦

K바이오가 글로벌 무대로 속속 진출, 세계시장 공략에 본격 나서고 있다. 국내 제약바이오 기업들이 해외에 세운 법인 및 자회사들이 전진기지 역할을 톡톡히 해내고 있는 형국이다. 팜이데일리는 혁신 기술과 제품력, 연구개발(R&D) 경쟁력 등을 앞세워 모회사의 도약을 견인하고 있는 K바이오의 해외법인, 자회사들을 시리즈로 집중 분석한다(편집자주).

[이데일리 송영두 기자]“에스티팜이 확립한 mRNA 기반 백신 생산 체계와 인프라 구조에 레바티오 서클(Circular) RNA 플랫폼 기술을 접목해 신약 개발에서 시너지 효과를 낼 수 있을 것으로 기대한다. 레바티오는 RNA 플랫폼 분야에서 독보적인 기술력을 통해 새로운 치료제 분야를 선도할 것이다.”

신약개발 전문 기업 레바티오 테라퓨틱스(에스티팜 자회사)가 동아쏘시오그룹 글로벌 전진기지로 부상하고 있다. 지현배 레바티오 대표는 mRNA를 뛰어넘는 독보적인 신기술로 에스티팜과의 시너지 및 글로벌 기업 도약에 자신감을 내비쳤다.

지현배 레바티오 테라퓨틱스 대표.(사진=레바티오)

레바티오는 올리고뉴클레오타이드 및 mRNA 유전자치료제 위탁개발생산(CDMO) 노하우를 토대로 세포치료제 및 CDMO로 사업영역을 확대하기 위해 지난 2021년 미국 샌디에이고에서 출범했다. 동아쏘시오홀딩스는 레바티오 테라퓨틱스 지분 31.67%를 확보하고 있다. 에스티팜은 STP아메리카리서치(지분 100%)를 통해 레바티오 지분 66.67%를 갖고 있다.

한국제약바이오협회에 따르면 세계 의약품 시장은 2022년 기준 1조2805만 달러 규모다. 이 중 미국 시장 규모는 5861억 달러로 세계 시장의 약 46%를 차지하고 있다. 이는 레바티오가 본사를 미국으로 선택한 이유기도 하다. 여기에 샌디에이고는 글로벌 제약사인 화이자(Pfizer), 머크(Merck), 노바티스(Novartis) 연구소와 앨나일람(Alnylam) 등 다수 바이오텍이 클러스터를 형성하고 있어, 활발한 공동연구와 기술수출 협의가 용이하다는 장점도 있다.

특히 항암 및 면역학 분야 글로벌 전문가로 손꼽히는 지현배 박사가 레바티오 최고기술책임자(CTO) 겸 대표로 합류한 것도 눈길을 끈다. 지 대표는 미국 시카고 의과대학 박사를 거쳐 스크립스 연구소 박사 후 과정, 하버드 의대, 피츠버그 의대 암 연구소 등 27년간 면역항암제와 자가면역질환을 연구해 온 전문가다. 레바티오는 미국을 발판 삼아 mRNA 분야에서 글로벌 주요 플레이어 도약을 위한 만반의 준비를 마친 셈이다.

지 대표는 최근 이데일리와 인터뷰에서 레바티오는 차별화된 특징과 잠재성 때문에 많은 신약 플랫폼 중에 mRNA를 선택했다고 강조했다. 그는 “mRNA 코로나 백신 성공으로 감염뿐만 아니라 암과 자가 면역 질환 및 다양한 질병을 위한 mRNA 기반 치료제 개발이 빠르게 발전하고 있다”며 “mRNA는 기존 약물과는 분명히 구분 짓는 특징들과 그 잠재성이 있다. 그래서 mRNA를 선택했다”고 말했다.

지 대표는 mRNA 신약 개발을 △FAST △SMART △Target All 등 크게 3가지 키워드로 정리했다. 신속한 신약 개발이 가능하고, 1년에 1~2개 타깃만 스크린이 가능하던 기존 약물 대비 10배 달하는 타깃 스크린이 가능해 약물 개발 성공 확률도 높다. 특히 mRNA라는 하나의 플랫폼을 통해 여러 질병에 적용 가능한 치료제를 개발할 수 있는 다양성, 세포 밖뿐만이 아닌 세포 안 모든 단백질 타깃이 가능한 확장성 측면에서 큰 의미가 있다고 강조했다.

특히 레바티오는 빠른 속도와 확장성이 장점인 mRNA를 뛰어넘는 서클 RNA라는 신기술로 글로벌 시장에 도전장을 냈다. 지 대표는 “레바티오가 개발 중인 서클 RNA(Circular RNA) 기술은 mRNA 특징을 모두 갖고 있고, 여기에 mRNA보다 체내와 세포 안에서 안전성이 높다는 장점이 있다”며 “이를 통해 충분한 양의 단백질이 요구되는 질병들에 대한 치료제 개발에 유리하다. 유전자 및 세포치료제를 포함한 다양한 분야에 적용할 수 있는 플랫폼 기술”이라고 소개했다.

mRNA 시장 규모는 2035년 약 230억 달러에 달할 것으로 전망된다. 암 백신과 치료제는 mRNA 시장의 약 32%를 차지할 것으로 예상된다. 하지만 치료제 분야에서 mRNA 약물의 짧은 반감기 때문에 약물 개발이 취약한 분야로 인식된다. 이를 서클 RNA 기술로 극복해 새로운 시장을 창출할 수 있다는 게 지 대표 설명이다. 서클 RNA는 선으로 된 mRNA와 달리 원형 형태다. 핵산분해효소에 대한 높은 저항성으로 선형 mRNA에 비해 반감기가 2.5배 길고 안정성이 뛰어나다.

그는 “mRNA가 예방용 백신일때는 반감기가 짧아도 면역 시스템으로 증폭이 가능해 문제가 없다. 다만 항체와 같은 치료용 단백질을 생산하는데 한계가 있을 것으로 예상된다. 다량의 mRNA를 주사할 경우 부작용이 우려되기 때문”이라며 “서클 RNA는 단백질량을 mRNA 대비 최소 2배 이상 증가시킬 수 있다. 암을 포함해 mRNA 약물 개발 가능성이 낮은 분야 등에서 서클 RNA가 활용될 수 있다”고 말했다.

특히 서클 RNA 기술을 확보한 기업은 세계적으로도 소수에 불과한 것으로 알려졌다. 오르나 테라퓨틱스, 라론드 테라퓨틱스 정도가 서클 RNA 시장을 리드하고 있는 것으로 평가받는다. 오르나는 시리즈A에서 1억 달러 투자를 유치했고, 머크는 32억 달러 투자를 약속했다.

하지만 레바티오는 두 기업 대비 기술적으로 결코 떨어지지 않는다는 평가다. 오히려 독창적인 기술을 구축했다는 평가다. 지 대표는 “서클 RNA가 만들어지는 발광 단백질 효율이 오르나는 50~60% 정도지만, 레바티오는 90% 이상 효율을 나타낸다”며 “서클 RNA 약물 제조에서 생산성과 비용을 결정하는 핵심 요소가 효율이라는 것을 고려하면 레바티오가 우수한 기술을 갖고 있다. 부작용을 일으키고 발현을 감소시키는 원인인 면역원성 발생 우려도 레바티오는 없다”고 말했다.

레바티오는 현재 항암제 분야에서 신항원 백신(LVT-1430) 동물실험을 마무리하고 올해 기작(Mechanism of Action, MOA) 연구에 돌입했다. 면역항암제 ‘LVT-1440’은 올해 디스커버리 단계를 진행 중이다. 자가면역질환 분야에서는 조절 T세포를 유도하는 ‘LVT-1410’과 ‘LVT-1420’을 기작연구 중이다. 자가 항원을 이용한 백신 치료제 ‘LVT-1450’은 올해 하반기 디스커버리 단계에 진입할 예정이다. 지 대표는 “주요 파이프라인은 전체적으로 임상 1상까지 진행하고 결과가 고무적으로 나오면 기술이전을 하는 것”이라고 말했다.

빠르면 올해 수익 발생 등 의미있는 성과도 예상된다. 지 대표는 “가장 빠른 LVT-1430의 경우 2025년 임상에 진입하는 것을 목표로 하고 있다. 수익 창출 시기는 현재 에스티팜(237690)이 진행하고 있는 서클 RNA 대량 생산 체제를 완성하는 시점인 올해 2분기 또는 3분기로 예상한다”며 “또한 오픈 이노베이션 프로그램을 통해 몇몇 관심있는 기업들과 올해 1월 JP모건 이후 미팅을 이어오고 있다. 올해 말이나 내년 초에는 몇몇 딜이 성사될 것으로 기대한다”고 강조했다. 마지막으로 그는 “레바티오는 서클 RNA 플랫폼 기술이 갖고 있는 잠재성을 지속 홍보해 성과를 가시화할 것”이라며 “mRNA 대량 생산 체제를 확립한 에스티팜과 함께 서클 RNA 플랫폼 기술이 시너지를 내 글로벌 mRNA 시장을 선도할 것”이라고 말했다.